Libmeldy
Libmeldy bruges mod
Libmeldy er et genterapi middel, der anvendes til behandling af børn med den meget sjældne sygdom metakromatisk leukodystrofi (MLD). Det fremstilles ud fra barnets egen knoglemarv eller blod.
Sygdommen skyldes mangel på et enzym, som medfører en ophobning af såkaldte sulfatider i hjernen og i nervesystemet. Derved opstår der skade på nervesystemet og tab af fysiske funktioner samt senere tab af mentale evner.
Anvendes kun på sygehus.
Sådan tager du Libmeldy
Bivirkninger
|
Indberettede bivirkninger
|
||
|
Meget almindelige. Flere end 10 ud af 100 personer får bivirkningen. |
||
| Potentielt alvorlige bivirkninger | Oftest ikke alvorlige bivirkninger | |
| Øget risiko for infektioner pga. mangel på hvide blodlegemer | ||
| Mundbetændelse | Opkastning | |
| Forstørret lever, Tilstopning af leverens vener | ||
| For meget syre i blodet | ||
| Nedsat eller ingen funktion i æggestokkene | ||
|
Almindelige. Højst 10 ud af 100 personer får bivirkningen. |
||
| Potentielt alvorlige bivirkninger | Oftest ikke alvorlige bivirkninger | |
| Blodmangel, Øget tendens til blødning pga. fald i antallet af blodplader | ||
| Blødning i mave-tarm-kanalen, Væskeansamling i bughulen | Diarré, Kvalme | |
| Feber | ||
| Infektion med Cytomegalovirus (i blodet), Infektioner, Svampeinfektion, Virusinfektioner | ||
| Leverpåvirkning | ||
| For meget vand i kroppen | ||
| Knoglesmerter, Rygsmerter | ||
| Hovedpine | ||
| Søvnløshed | ||
| Nedsat urinproduktion, Urinvejsinfektion | ||
| Lungebetændelse | Næseblod, Smerter i svælget | |
| Alvorlig hudreaktion | ||
Praktiske erfaringer
For mere information omkring bivirkninger henvises til indlægssedlen.
Det skal du vide, når du tager Libmeldy
Libmeldy bør ikke anvendes:
- Ved overfølsomhed over for et eller flere af hjælpestofferne.
- Hvis barnet tidligere har fået genterapi, der var fremstillet ud fra barnets egne stamceller (knoglemarv eller blodceller).
Libmeldy skal anvendes med forsigtighed:
- Må kun gives til det barn, som har doneret egne stamceller til Libmeldy.
- Barnet overvåges for komplikationer fra kateteret, herunder alvorlige infektioner og blodpropper.
- Hjælpestoffet dimethylsulfoxid (DMSO) kan muligvis forårsage anafylaktisk chok, som er en akut alvorlig allergisk reaktion.
- Der tages blodprøver til kontrol af blodets sammensætning i mindst 6 uger efter indsprøjtning af Libmeldy.
- Skjoldbruskkirtlens funktion kontrolleres kort efter behandlingen og derefter ved behov.
- Natriumindhold
1 dosis indeholder natrium svarende til 0,09-1,42 g natriumchlorid.
Nedsat nyrefunktion
Midlet skal anvendes med forsigtighed ved dårligt fungerende nyrer (GFR 0-60 ml/min).
Nedsat leverfunktion
Erfaring savnes. Leverfunktion vurderes af lægen.
- Midler mod HIV må ikke tages:
- fra mindst én måned før indledende behandling og/eller udtagning af knoglemarvsprøve
- indtil mindst 7 dage efter indsprøjtning af Libmeldy.
- Vaccination med såkaldte levende vacciner bør undgås:
- fra mindst 6 uger før indledende behandling
- efter behandlingen med Libmeldy, indtil barnets immunsystem er genoprettet.
Holdbarhed
- Infusionsposer opbevares frosne i de originale metalkassetter flydende nitrogen damp (ved temperatur under -130 °C).
- Efter optøning:
- Kan opbevares højst 2 timer ved stuetemperatur (20-25 °C).
- Må ikke fryses igen.
Alkohol og Libmeldy påvirker ikke hinanden.
Følg dog altid Sundhedsstyrelsens anbefalinger om genstandsgrænser.
Ingen restriktioner. Du kan bruge Libmeldy ved konkurrencer og træning uden problemer.
Dosering
Findes som infusionsvæske, der indsprøjtes i en blodåre.
Børn
- Individuel dosering.
- Behandlingen må kun gives én gang.
Sådan virker Libmeldy
Fra barnets knoglemarv eller blod opsamles stamceller, der modificeres i et laboratorium. De modificerende stamceller i Libmeldy kan nedbryde sulfatiderne i hjernen og nervesystemet, så sygdommens udvikling forsinkes.
Hvad indeholder Libmeldy?
| Lægemiddelform | Styrke | Indholdsstoffer | Udvalgte hjælpestoffer |
|---|---|---|---|
| Infusionsvæske, dispersion | autologe CD34+celler |
Andre
|
Priser, pakninger og tilskud
| Tilskud | Udlevering | Dispenseringsform og styrke | Pakning | Pris i kr. |
|---|---|---|---|---|
| Recept |
Infusionsvæske, dispersion
autologe CD34+celler
Libmeldy |
1 dosis | Se pris på medicinpriser.dk |
